用干細胞快速批量生產人體任何細胞類型

2021-11-08

日前,bit.bio宣布完成1.03億美元的B輪融資。這筆資金將加速公司專有的細胞編程技術平臺opti-ox的臨床開發。這是一種突破性的基因工程方法,能夠對人類誘導多能干細胞(iPSCs)直接重編程,通過激活細胞內特定轉錄因子的表達,驅動iPSCs的精準分化,從而批量生產人體中任何類型的細胞。

該公司聯合創始人Mark Kotter博士在2017年發表的論文中,闡述了opti-ox的作用機理。這一技術將四環素誘導表達系統(Tet-ON)的兩個部分使用基因編輯插入到細胞的兩個安全基因組位點。這一系統的優化可以讓轉基因在iPSCs中均勻、可控并且高效表達。

轉基因編碼的轉錄因子可以直接驅動iPSCs向特定細胞類型分化,因此可以高效地產生一致的細胞類型。這一技術只需9天,就將iPSCs分化成具有收縮功能的骨骼肌細胞。

bit.bio目前的兩款主要在研產品是利用opti-ox技術對iPSCs重編程生成的谷氨酸能神經元和骨骼肌細胞。該公司指出,這一技術能夠精準地控制特定轉錄因子組合的表達,從而決定人類iPSCs分化的細胞類型,只需要幾天時間就能夠生成成熟、具有正常功能的分化細胞。


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